Raízes e Azuis

Nos posts anteriores, vimos o conceito de estudo clínico de não-inferioridade, que visam a testar se um novo medicamento possui efeito “não-inferior” a outro já aprovado para dada condição. Essa “não-inferioridade” (pequena perda do benefício principal) seria compensada por algumas vantagens a mais, como preço menor ou menos efeitos colaterais. Além disso, vimos que aspectos metodológicos desse tipo de estudo merecem atenção. Agora, vamos pensar o caso da apendicite . Recentemente, publicou-se estudo de não-inferioridade que comparou o manejo cirúrgico da apendicite ao tratamento apenas com antibióticos.  Em resumo, tratou-se de estudo não-randomizado (deu-se, aos responsáveis, a opção de escolher o manejo), que comparou tais opções de manejo da apendicite não-complicada em crianças entre 7 e 17 anos. O estudo avaliou: dias “perdidos” em decorrência do tratamento da apendicite; e taxa de sucesso do manejo não-operatório (proporção de pacientes tratados clinicamente que, após um an...

Os estudos de não-inferioridade, como vimos no post anterior, testam se um novo medicamento possui efeito “não-inferior” a outro já aprovado como superior a placebo para dada condição. Tal novo medicamento traria vantagens a mais, como preço menor ou menos efeitos colaterais, que poderiam justificar seu uso se demonstrasse pouca perda de benefício em relação ao medicamento já usado - ou seja, se demonstrasse “não-inferioridade”. À primeira vista, percebemos a vantagem de realizar esse tipo de estudo: pode-se testar drogas que trariam novas vantagens; e pode-se avaliar drogas em situações nas quais utilizar placebo, e realizar um estudo de superioridade, não seria adequado. O problema consiste em que os estudos de não-inferioridade são, inerentemente, metodologicamente inferiores - (com perdão do trocadilho) - aos estudos de superioridade, pois têm susceptibilidade maior à ocorrência de vieses - no planejamento do estudo, na realização (instituição dos tratamentos) e na interpretação ...

Iniciamos aqui uma pequena série focada em estudos clínicos de não-inferioridade . Neste post, revisaremos a diferença entre tais ensaios e os ensaios clínicos de superioridade. No texto seguinte, discutiremos quando os estudos de não-inferioridade são, ou não adequados. No post final, discutiremos se esse é o modelo adequado de estudo para comparar o manejo não-cirúrgico x cirúrgico da apendicite, partindo de um estudo recente. Em medicina, há 2 tipos principais de ensaios clínicos que visam a comparar intervenções (medicamentos, cirurgias, etc.): estudos de superioridade e estudos de não-inferioridade. Para entender os estudos de superioridade , imaginemos uma situação hipotética em que uma “droga A” é desenvolvida, e deseja-se averiguar se reduz mortalidade cardiovascular mais do que placebo. Estabelece-se: Hipótese nula: droga A e placebo fornecem efeitos equivalentes para redução de mortalidade cardiovascular; Hipótese alternativa: droga A fornece benefício superior a place...